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Hemofilia: una inyección semanal subcutánea suma opciones para prevenir sangrados
El ensayo BASIS evaluó marstacimab en varones con hemofilia A severa o B de moderada a severa, sin inhibidores. Blood muestra menos sangrados tratados que el esquema previo de cada participante.
Imagen ilustrativa generada con IA
La hemofilia hereda la falta o el déficit de factor VIII (A) o IX (B) y puede generar sangrados prolongados o espontáneos en articulaciones y músculos. La profilaxis clásica reemplaza esos factores por vía intravenosa; hoy también hay opciones que actúan por otros mecanismos.
Marstacimab (Pfizer) es un anticuerpo monoclonal que bloquea al inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI) para favorecer la coagulación sin reponer el factor faltante. En el esquema aprobado por FDA y EMA arranca con 300 mg subcutáneos de carga y continúa con 150 mg semanales en lapicera prellenada, sin reconstituir ni acceder a una vena.
El ensayo BASIS, fase 3 (NCT03938792), publicado en Blood, incluyó a 128 varones de 12 a 74 años con hemofilia A grave o B moderada a grave, sin inhibidores; 116 recibieron marstacimab un año tras seis meses de observación. Cada participante se comparó consigo mismo.
En quienes trataban a demanda, la tasa anualizada de sangrados tratados pasó de 39,86 a 3,20; en quienes ya profilactizaban con factores, de 7,90 a 5,09. No hubo muertes ni eventos tromboembólicos en la etapa principal; los autores piden seguimiento en uso real.
La FDA aprobó Hympavzi en octubre de 2024 y la EMA autorizó su comercialización en la Unión Europea el 18 de noviembre de 2024. Infobae indica que el fármaco figura como aprobado por ANMAT; por aparte, ANMAT habilitó en 2023 un ensayo clínico con marstacimab en Argentina, lo que no confirma por sí solo el alta en Vademécum. Conviene consultar con hematología local o ANMAT.
Referencias
- Artículo del ensayo BASIS fase 3 en Blood (128 en observación, 116 en tratamiento; ABR y seguridad).
- Versión accesible en PMC del mismo estudio BASIS publicado en Blood.
- Resumen FDA: ensayo BASIS, dosis 300 mg de carga y 150 mg semanal, aprobación octubre 2024.
- EPAR de Hympavzi (marstacimab); autorización de comercialización en la UE, 18/11/2024.
- Disposición ANMAT que autoriza ensayo clínico con marstacimab en Argentina (2023); no equivale sola al Vademécum.
- Cobertura argentina: cifras del BASIS, aplicación subcutánea y texto «aprobado por ANMAT».
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